أصبح أوليفر تشو، الطفل البالغ من العمر ثلاث سنوات من كاليفورنيا، أول شخص في العالم يتم علاجه بالعلاج الجيني لحالته الوراثية النادرة، وهي داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (متلازمة هنتر)، وهو اضطراب وراثي نادر يؤثر في الذكور بشكل أساسي، وينجم عن نقص في إنزيم ضروري لتكسير جزيئات السكر في الجسم
وتشير التقارير إلى أن هذا العلاج أحدث تحولًا كبيرًا في نموه البدني والمعرفي، وفقًا لصحيفة "بيبول".
وُلِد أوليفر وشقيقه الأكبر سكيلر مصابين بالمرض نفسه، الذي يعيق قدرة الجسم على تفكيك بعض جزيئات السكر؛ ما يؤدي إلى تلف الأعضاء وتأخر النمو، ومضاعفات خطيرة تشمل تيبس المفاصل وفقدان السمع ومشاكل في القلب والتنفس. وفي الحالات الشديدة، قد يهدد المرض حياة المصاب قبل بلوغه سن العشرين.
ومنذ تشخيص أوليفر في أبريل 2024، كان والده ووالدته، ريكي وجينجرو تشو، ملتزمين بالبحث عن أفضل علاج متاح.
وفي ديسمبر 2024، سافرت العائلة إلى المملكة المتحدة ليتلقى أوليفر العلاج الجيني في مستشفى رويال مانشستر للأطفال، في تجربة تعتبر الأولى من نوعها بالعالم.
ويتمثل العلاج في أخذ خلايا جذعية من المريض، وتعديلها وراثيًّا في المختبر لاستبدال الجين المعيب، ثم إعادة حقن الخلايا المعدلة لتعزيز إنتاج البروتين المفقود في الجسم.
وفي فبراير 2025، تلقى أوليفر الحقن الوريدي بالخلايا المعدلة، ليصبح أول طفل يخضع لهذا العلاج بنجاح عالمي.
ويشير الأطباء إلى أن العلاج أسهم في إعادة بناء نخاع العظم وإنتاج خلايا دم بيضاء جديدة؛ ما سمح لجسم أوليفر بالبدء في إنتاج الإنزيمات المفقودة.
وعلق سيمون جونز، الباحث المشرف على التجربة: "لقد انتظرنا 20 عامًا لنرى طفلاً يحقق هذا النجاح، وهو أمر مثير للغاية".
وأكد والدا أوليفر أن حالته الصحية تحسنت بشكل ملحوظ، وأن نموه البدني والمعرفي يسير بشكل طبيعي، معربين عن أملهما أن يستفيد شقيقه سكيلر من العلاج ذاته في المستقبل.
وقال ريكي تشو: "نشعر بالامتنان لأن أوليفر تمكن من إعادة ضبط حياته، ونأمل أن يحظى سكيلر بالفرصة ذاتها".
تعتبر هذه التجربة خطوة علمية رائدة في مجال العلاج الجيني، وقد تفتح الطريق أمام علاج الأطفال الآخرين المصابين بحالات وراثية نادرة مماثلة حول العالم.
