في إنجاز طبي غير مسبوق، تمكن علماء في جامعة كوليدج لندن (UCL) من إبطاء تقدم مرض هنتنغتون الوراثي القاتل بشكل ملحوظ. هذا المرض يصيب الدماغ ويتسبب في تدهور القدرات الجسدية والعقلية والعاطفية، ويُوصف غالبًا بأنه مزيج من الزهايمر والباركنسون ومرض العصبون الحركي.
وبحسب موقع "يونيلاد"طوّر الفريق البحثي بقيادة البروفيسورة سارة تبريزي علاجًا جينيًا تمكن من إبطاء تقدم المرض بنسبة تصل إلى 75%. بمعنى أن التدهور الذي كان يحدث خلال عام كامل قد يستغرق الآن أربع سنوات، وهو ما وصفته تبريزي بأنه "إنجاز مذهل".
ويعتمد العلاج على نقل تعليمات جينية جديدة مباشرة إلى الدماغ من خلال عملية جراحية تستغرق من 12 إلى 18 ساعة، باستخدام فيروس معدل وراثيًا لنقل هذه التعليمات إلى الخلايا العصبية. وتقوم هذه التعليمات بمنع إنتاج بروتين هنتنغتون المعيب، المسؤول عن موت الخلايا العصبية.
وشملت التجربة السريرية 29 مريضًا، وأظهرت بيانات متابعة لمدة ثلاث سنوات انخفاضًا ملحوظًا في موت الخلايا العصبية، وتباطؤًا كبيرًا في تقدم المرض. أحد المرضى الذي كان قد تقاعد بسبب حالته الصحية عاد إلى العمل، وآخرون ممن كانوا متوقعين أن يحتاجوا إلى كراسٍ متحركة ظلوا قادرين على المشي.
وقال البروفيسور إد وايلد، طبيب الأعصاب المشارك في الدراسة: "هذا هو الإنجاز الذي كنا ننتظره".
أما جاك ماي-ديفيس، البالغ من العمر 30 عامًا، والذي ورث الجين المسبب للمرض من والده وجدته، فقد عبّر عن تأثره العميق بعد مشاركته في الدراسة، قائلًا إن العلاج منحه أملًا جديدًا: "أشعر أنني قادر أخيرًا على التفكير بمستقبل أطول".
ورغم أن العلاج قد يكون مكلفًا ولن يكون مناسبًا للجميع، فإن الباحثين يعتقدون أنه يمكن أن يوفر فوائد طويلة الأمد ربما تمتد مدى الحياة. وتخطط شركة UniQure المطورة للعلاج لتقديم طلب تسريع الموافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في أوائل عام 2026، يلي ذلك تقديم الطلب في المملكة المتحدة وأوروبا.
وقد يشكل هذا العلاج نقطة تحول في كيفية التعامل مع مرض هنتنغتون على مستوى العالم.
