في ”معركة العلم والمرض“ حامية الوطيس تظهر بوادر إيجابية على جبهة أرهقت البشرية متمثلة بداء هنتنغتون أحد أخطر الأمراض العصبية الوراثية المدمرة.
وبما يمكن اعتباره ”كسب سنوات إضافية في الحياة“، أعلن باحثون عن نجاح تجريبي لعلاج جيني يظهر تباطؤاً بنسبة 75% في تقدم داء هنتنغتون وهو ما يعني باللغة البسيطة أن التدهور المتوقع خلال عام واحد سيستغرق أربع سنوات بعد العلاج.
العلاج الجيني المُطور من شركة ”يونيكيور“ يعتمد على تقنية متطورة تجمع بين العلاج الجيني وإسكات الجينات، يُحقن فيروس معدل يحمل تسلسلاً خاصاً من الحمض النووي عميقاً في الدماغ خلال جراحة عصبية دقيقة تستغرق 12-18 ساعة.
الفيروس المحقون في الدماغ يعمل ناقلا للحمض النووي الجديد الذي يحول الخلايا العصبية إلى "مصانع" لإنتاج جزيئات صغيرة تمنع إنتاج البروتين السام المسبب للمرض.
ورغم التكلفة المرتفعة المتوقعة والجراحة المعقدة، يمنح هذا الخرق الطبي الكبير أملاً حقيقياً لـ75 ألف مصاب ومئات الآلاف من حاملي الجين المعيب، لتجنب مرض يظهر عادة في الثلاثينيات أو الأربعينيات من العمر، ويكون قاتلاً في غضون عقدين.
